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在她的第一个生日之前,Azaria Moyse被诊断出患有罕见的致命疾病

医生告诉她遭受蹂躏的父母,她患有Pompe病 - 这种情况可以攻击包括心脏在内的肌肉,并且让她的手臂和腿部松软,太虚弱无法抬起自己的头部

这只鸡只有一种生存希望 - 一种仍在试用的新药

在开始治疗的几周内,她开始爬行,并试图说话

十五个月后,她正赶上她同龄的其他孩子,并将于九月开始上学前

Azaria需要在她的余生中每两周注射一次这种药物 - 现已获得许可

“软盘”她妈妈,乔,说:“差不多一岁的阿扎里亚没有走路或说话,她不能支撑自己的体重

她一直在接受理疗,但当她变得完全松软时,我们知道事情很糟糕错了

“在她生日前六天,她被诊断出患有庞培病,我们被告知,大多数患病的孩子都没有达到那个年龄

这是毁灭性的,我们没有希望

“当一位专家告诉我们关于试验时他们不能太积极,所有关于这种药物的文献都是令人恐惧的,但这是我们唯一的希望

当她被接受参与该计划时,我们甚至不必讨论它

“恶化的Azaria被处方β受体阻滞剂试图阻止她的心脏恶化

但直到住在普利茅斯的家人遇到了在皇家曼彻斯特儿童医院Pendlebury进行审判的Ed Wraith医生,他们意识到他们必须搬到曼彻斯特至少六个月

乔和她的女儿一起搬到了曼彻斯特,而丈夫伊恩和她的其他孩子凯西亚,七岁,以及五个艾萨克,在周末出现了

曼彻斯特是英国最大的药物Myozyme试验中心,由Genzyme开发

孩子们从远在日本和以色列的地方旅行参加

来自Pendlebury的Willink Biochemical Genetics Unit的Wraith博士说:“Pompe病是一种罕见的疾病

即使作为一个专科中心,我们看到每两年只有一例来自西北部,全世界只有不到10,000人患病

”对于患有严重形式的这种疾病的婴儿来说,这是一种挽救生命的治疗方法

阿扎里亚现在已经三岁了,对治疗反应非常好

“'艰难'阿扎里亚现在在布里斯托尔医院接受治疗,但是每隔三个月就去曼彻斯特检查一次

乔说:”离开其他地方很困难家人,把我们的生命搁置,但我们没有真正的选择,结果是值得的

“当阿扎里亚被诊断出来时,我们根本没有希望,这是一个活生生的噩梦

我们非常感激她设法进行了审判

我们希望这意味着没有其他父母的孩子被诊断出患有庞培症将被告知那里没有希望



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